9月20日至21日，2025年中國(guó)罕見(jiàn)病大會(huì)在京舉行。大會(huì)傳遞的數(shù)據(jù)溫暖且令人振奮：目前全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院達(dá)419家，罕見(jiàn)病直報(bào)系統(tǒng)現(xiàn)有626家醫(yī)院參加登記，罕見(jiàn)病目錄擴(kuò)展至207種病種，已有約100種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

保障更全！多層次保障體系為患者點(diǎn)亮生命之光——

最新數(shù)據(jù)顯示，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)罕見(jiàn)病用藥覆蓋42個(gè)罕見(jiàn)疾病種類。2024年醫(yī)?；馂閰f(xié)議期內(nèi)罕見(jiàn)病藥品支付86億元，約占協(xié)議期藥品總支付的7.7%。

“醫(yī)?；饒?jiān)持‘盡力而為、量力而行’，但罕見(jiàn)病用藥保障不能僅靠基本醫(yī)保。”國(guó)家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長(zhǎng)黃心宇說(shuō)，我國(guó)正構(gòu)建基本醫(yī)保、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助三重保障體系，并積極探索商業(yè)健康保險(xiǎn)、社會(huì)慈善等多元保障路徑。

科研更強(qiáng)！創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)為精準(zhǔn)診療注入新動(dòng)能——

從“無(wú)藥可醫(yī)”到“有藥可治”，背后是無(wú)數(shù)科研人員、臨床工作者執(zhí)著追求、甘坐“冷板凳”的堅(jiān)守。　　

中國(guó)罕見(jiàn)病綜合云服務(wù)平臺(tái)專注于罕見(jiàn)病診療智能應(yīng)用開(kāi)發(fā)，構(gòu)建罕見(jiàn)病診療與保障地圖；北京協(xié)和醫(yī)院與中國(guó)科學(xué)院自動(dòng)化研究所共同研發(fā)的“協(xié)和·太初”罕見(jiàn)病大模型，整合超13萬(wàn)病例數(shù)據(jù)與多模態(tài)知識(shí)，有望實(shí)現(xiàn)從篩查、診斷到?jīng)Q策的全鏈條支持……前沿科技正深入診療的“無(wú)人區(qū)”，為罕見(jiàn)病患者搭建更多“希望的階梯”。

關(guān)愛(ài)更廣！“中國(guó)方案”為全球罕見(jiàn)病診療貢獻(xiàn)智慧——

全球患者總數(shù)超3億人！罕見(jiàn)病是關(guān)乎全球健康治理的重要議題。而中國(guó)，正在成為這一議題的重要參與者和貢獻(xiàn)者。

今年5月，第78屆世界衛(wèi)生大會(huì)通過(guò)關(guān)于罕見(jiàn)病的決議。這份決議背后，離不開(kāi)中國(guó)的大力推動(dòng)。

據(jù)了解，我國(guó)已牽頭建立覆蓋11.5億人口的罕見(jiàn)病直報(bào)系統(tǒng)，登記病例164萬(wàn)例；建成包含253個(gè)研究隊(duì)列、9萬(wàn)余個(gè)病例的國(guó)家罕見(jiàn)病注冊(cè)系統(tǒng)，為臨床研究和新藥試驗(yàn)提供重要基礎(chǔ)

來(lái)源 | 新華社

編輯 | 楊權(quán)邦